每年10月的最后一周为“蝴蝶宝贝关爱周”。皮肤如同蝴蝶翅膀般脆弱，轻微摩擦或损伤即可导致水疱或糜烂，遗传性大疱性表皮松解症（EB）的患儿因此得名“蝴蝶宝贝”。EB是一种罕见的遗传性皮肤病，国内患者数推算约为1.5万例。
长期以来，国内EB患者面临的最大困境是无药可医。虽然国际上已有药物问世，但受制于诊断难、治疗选择少、临床试验样本稀缺、市场规模有限、药物可及性差等因素，罕见病药物进入中国的进程始终步履维艰。
如今，这一僵局正在被打破。日前，意大利凯西集团宣布，依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“特许使用”政策，公司旗下针对EB患者的创新药物桦醇三萜外用凝胶（FILSUVEZ）顺利落地国内，患者将可以在海南省妇女儿童医学中心乐城分院使用该创新药物进行治疗。
在接受《每日经济新闻》记者专访时，凯西集团中国总裁兼总经理邓浩青表示，博鳌乐城的“先行先试”政策，让那些短期内尚难在国内注册上市的药物在中国得以先行落地，以此优先解决患者所需，同时在临床使用中积累真实世界数据，为后续正式的药品注册和医保准入提供更多有质量的依据。
“一个双向奔赴的过程”
作为全球首个获批用于治疗6月龄及以上患者的营养不良型（DEB）和交界型（JEB）EB相关伤口的创新药物，FILSUVEZ于2022年6月及2023年12月分获EMA（欧洲药品管理局）和FDA（美国食品药品监督管理局）批准上市。今年9月鼎豪投资，这款药物在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称博鳌乐城先行区）“先行先试”政策下实现中国可及。
“这是一个双向奔赴的过程。”邓浩青告诉记者，早在2024年1月，其就曾带队与博鳌乐城先行区进行了初次会谈，以了解创新药“先行先试”政策机制及合作需求。“在那次会谈中，我们了解到博鳌乐城需要的是临床急需、创新性非常强的产品，凯西集团也给对方留下了深刻的印象。”
数月后，博鳌乐城先行区管理局副局长符祝率队赴总部位于意大利帕尔马的凯西集团考察调研，与来自凯西集团罕见病事业部、凯西集团总部注册事务、市场准入、公共事务、商业化等部门的负责人进行会谈。“符局长还在去年进博会期间与我们进一步洽谈，讨论了未来凯西集团有更多产品可以在博鳌乐城先行区落地的可能性。”
此后，双方基于“加速引进临床急需的创新药品”的共同目标开启合作。从启动到落地，在FILSUVEZ的引进过程中，复旦大学附属儿科医院李明教授团队与海南省妇女儿童医学中心黄晓燕教授团队共同牵头，建立了从患者筛选、用药评估到跨省就医的完整闭环，使EB患者能够在博鳌乐城实现安全用药。
过去，已在海外上市多年的进口药，进入国内需要经过完整的临床试验与注册周期，针对EB这类罕见病药物面临的市场准入壁垒尤甚。
邓浩青向《每日经济新闻》记者表示，由于罕见病患者群体极为有限、病例分布分散，且病程长、个体差异大，临床试验在入组、随访和终点判定等环节往往异常艰难。对企业而言，这意味着投入高昂却回报期拉长；对患者而言，则是“药虽问世，却仍不可及”的煎熬。
FILSUVEZ落地博鳌乐城的意义鼎豪投资，不仅在于让“蝴蝶宝贝”首次实现有药可医，更在于为创新药品的注册上市路径探索出了一条可行的加速通道。
据博鳌乐城先行区管理局披露，截至今年9月，博鳌乐城共引进特许药械510种，涵盖肿瘤科、眼科、心血管康复、诊断等28个临床学科，惠及患者超12万人次。
邓浩青表示，凯西集团在推进FILSUVEZ落地博鳌乐城的同时，也已启动该药物在中国上市注册申请的正式进程，并与国家药品监督管理局药品审评中心保持密切沟通，预计未来也将会把博鳌乐城阶段积累的临床观察数据、医生使用反馈、安全性监测报告等系统整理后，纳入注册资料体系中。
据记者了解，博鳌乐城允许符合条件的境外上市创新药在限定范围内特许使用，并将用药数据纳入真实世界研究体系。这不仅让部分患者能够提前获得治疗机会，也让监管部门在药品正式注册前，就能基于真实人群的疗效与安全性数据作出更科学的判断。
“这对于我们正式的注册过程以及未来的医保准入工作，也会起到很大的帮助。”邓浩青表示。
“倒逼跨国药企转型”
2008年，凯西集团在上海设立中国总部，通过正式注册及“先行先试”政策等路径已先后引入了7款创新产品，业务领域也从专科治疗（CARE）和呼吸道健康（AIR）扩展到了罕见疾病（RARE）领域。2024年，凯西集团提出China to Global（中国到全球）、Global to China（全球到中国）和China to China（中国到中国）发展策略。
“China to China”强调立足本地需求，深耕呼吸道健康领域。邓浩青透露，希望未来5~10年在呼吸线从销售收入、上市的产品到整个人员规模都取得实质性的增长。当前，公司在中国的员工人数占全球员工的比例已经超过10%。
“Global to China”是希望加速实现海外创新产品在华落地。目前，凯西集团仍有多款罕见病产品尚未引入中国，希望未来也将通过“先行先试”及加速注册等多种路径加快引进这些创新产品。
“China to Global”则意味着本土创新反哺全球市场。2023年11 月，凯西集团与海思科（002653）（SZ002653，股价51.50元，市值576.76亿元）签署了HSK31858片授权许可协议。该产品是一种全新的、口服、DPP-1小分子抑制剂，临床拟用于治疗支气管扩张症及急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征引起的下呼吸道疾病。截至目前，全球尚未有同靶点药物获批上市。这一交易，标志着中国创新已成为凯西集团全球研发版图的重要一环。
《每日经济新闻》记者注意到，目前，凯西集团在中国获批的多款产品均是从海外生产基地进口并运输到国内市场。当被问及是否有本土化生产的规划时，邓浩青回应称，是否投资设厂的战略依然会遵循以患者为中心的原则，并参考对环境和社区的影响等可持续发展方面来综合考量。
日前，国家药品监督管理局发布公告，宣布注销80个药品注册证书。在这80个药品中，有一系列来自外资药企或是中外合资公司的产品，其中不乏曾经的明星药品。业内普遍认为，这是外资药企在集采常态化、竞争格局重构背景下的“主动收缩”——即落后产品退出、资源向创新集中。
在邓浩青看来，中国医药产业环境的变化也倒逼跨国药企转型。在药审改革、医保改革的背景下，跨国药企需要保持创新产品的生命力，并思考如何在新产品上市后不断加强品牌力，并在国家的发展指导方向下扩大可及性，支持未被满足的治疗需求。
从业绩来看，中国市场已成为凯西集团增长最快的区域市场之一。凯西集团财报显示，去年，按固定汇率计算，公司在华营收实现了22%的增速，“我们希望未来十年，凯西集团在中国市场的营收能跻身集团全球前五的位置。”邓浩青强调鼎豪投资，公司在中国仍在持续扩张并不断提升组织效能。“我们聚焦的疾病领域仍存在巨大的未被满足需求，市场给予了积极反馈。”
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